III. Otras disposiciones. MINISTERIO DE CIENCIA E INNOVACIÓN. Convenios. (BOE-A-2022-21666)
Resolución de 7 de diciembre de 2022, del Consorcio Centro de Investigación Biomédica en Red, por la que se publica el Convenio con la Asociación Duchenne Paret Project España, para la promoción e impulso de la investigación en el área temática de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina.
7 páginas totales
Página
BOLETÍN OFICIAL DEL ESTADO
Núm. 304
Martes 20 de diciembre de 2022
Sec. III. Pág. 178573
1) Estimulación de manera simultánea de diversos receptores de membrana que
activan múltiples rutas metabólicas, mediante la administración sistémica de compuesto
de boro en modelo de ratón juvenil de DMD.
2) Detección de una aceleración de la regeneración muscular en lesiones
musculares compensando o evitando procesos dañados en las distrofias musculares,
mediante la monitorización de los animales, evaluando los cambios en el peso y la
capacidad motora de las cuatro extremidades.
3) Procesado y tinción de las muestras histológicas procedentes de los diversos
músculos de los ratones.
4) Ampliar y profundizar en los mecanismos moleculares implicados en la distrofia
muscular.
5) Análisis y publicación de los resultados.
6) Identificación de posibles nuevas terapias para su tratamiento.
https://www.boe.es
BOLETÍN OFICIAL DEL ESTADO
D. L.: M-1/1958 - ISSN: 0212-033X
cve: BOE-A-2022-21666
Verificable en https://www.boe.es
La DMD, que afecta a 1 de cada 5.000 nacimientos de varones en todo el mundo, es
una forma grave de distrofia muscular infantil hereditaria. Es una enfermedad progresiva
y letal causada por mutaciones ligadas al cromosoma X del gen de la distrofina que
afectan a los músculos esqueléticos y cardíacos. Los pacientes se vuelven dependientes
de una silla de ruedas a la edad de 12 años, necesitan ventilación asistida a la edad
de 20 años y mueren en la segunda o cuarta década de la vida. Con atención
multidisciplinar, el 50% de los pacientes viven más de 30 años en el mundo occidental.
Las mutaciones que permiten la producción de distrofina parcialmente funcional se
asocian con el inicio tardío de la enfermedad como es el caso de la distrofia muscular de
Becker (BMD) menos severa.
Los recientes avances en el ámbito clínico abordan las complicaciones
multisistémicas en los pacientes con distrofias musculares y han logrado mejorar la
calidad y la esperanza de vida de éstos. Sin embargo, no evitan la degeneración
implacable del músculo esquelético. Dado que las distrofias musculares son causadas
por la desregulación de múltiples funciones y procesos celulares, se espera que las
estrategias que se dirijan simultáneamente a la modificación de múltiples vías
metabólicas afectadas en estas patologías conduzcan a tratamientos más efectivos.
Nuestra propuesta responde a la necesidad de un tratamiento efectivo para
enfermedades musculares crónicas como la DMD o BMD, y se basa en resultados
previos del grupo de investigación del CIBER, que muestran que la activación simultanea
de los receptores de membrana NaBC1, integrinas y GFR inducen de forma sinérgica la
señalización intracelular estimulando la reparación muscular. Nuestra visión es
aprovechar este mecanismo que sucede a nivel molecular. Asimismo, se identificaron
qué compuestos de boro podrían utilizarse como nuevas terapias para el tratamiento de
distrofias musculares.
En este proyecto participará Duchenne Parent Project España (DPPE), una
asociación de pacientes de DMD y BMD, entidad que tiene la finalidad de trabajar desde
diversas líneas de actuación, todas ellas con el fin de ofrecer el mejor apoyo a las
personas afectadas y sus familias, avanzar en todas aquellas mejoras que incrementen
su calidad de vida y dedicar todos los recursos posibles a proyectos de investigación
para lograr la cura para la DMD y BMD. La participación de DPPE en este proyecto es
fundamental dado que contribuirá de manera activa al seguimiento y coordinación del
proyecto junto con la investigadora principal del mismo.
Por su parte, la otra entidad participante es CIBER, más en concreto su área
temática dedicada a la investigación en Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina que
se encargará de la ejecución de las siguientes tareas científicas asociadas al proyecto:
Núm. 304
Martes 20 de diciembre de 2022
Sec. III. Pág. 178573
1) Estimulación de manera simultánea de diversos receptores de membrana que
activan múltiples rutas metabólicas, mediante la administración sistémica de compuesto
de boro en modelo de ratón juvenil de DMD.
2) Detección de una aceleración de la regeneración muscular en lesiones
musculares compensando o evitando procesos dañados en las distrofias musculares,
mediante la monitorización de los animales, evaluando los cambios en el peso y la
capacidad motora de las cuatro extremidades.
3) Procesado y tinción de las muestras histológicas procedentes de los diversos
músculos de los ratones.
4) Ampliar y profundizar en los mecanismos moleculares implicados en la distrofia
muscular.
5) Análisis y publicación de los resultados.
6) Identificación de posibles nuevas terapias para su tratamiento.
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D. L.: M-1/1958 - ISSN: 0212-033X
cve: BOE-A-2022-21666
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La DMD, que afecta a 1 de cada 5.000 nacimientos de varones en todo el mundo, es
una forma grave de distrofia muscular infantil hereditaria. Es una enfermedad progresiva
y letal causada por mutaciones ligadas al cromosoma X del gen de la distrofina que
afectan a los músculos esqueléticos y cardíacos. Los pacientes se vuelven dependientes
de una silla de ruedas a la edad de 12 años, necesitan ventilación asistida a la edad
de 20 años y mueren en la segunda o cuarta década de la vida. Con atención
multidisciplinar, el 50% de los pacientes viven más de 30 años en el mundo occidental.
Las mutaciones que permiten la producción de distrofina parcialmente funcional se
asocian con el inicio tardío de la enfermedad como es el caso de la distrofia muscular de
Becker (BMD) menos severa.
Los recientes avances en el ámbito clínico abordan las complicaciones
multisistémicas en los pacientes con distrofias musculares y han logrado mejorar la
calidad y la esperanza de vida de éstos. Sin embargo, no evitan la degeneración
implacable del músculo esquelético. Dado que las distrofias musculares son causadas
por la desregulación de múltiples funciones y procesos celulares, se espera que las
estrategias que se dirijan simultáneamente a la modificación de múltiples vías
metabólicas afectadas en estas patologías conduzcan a tratamientos más efectivos.
Nuestra propuesta responde a la necesidad de un tratamiento efectivo para
enfermedades musculares crónicas como la DMD o BMD, y se basa en resultados
previos del grupo de investigación del CIBER, que muestran que la activación simultanea
de los receptores de membrana NaBC1, integrinas y GFR inducen de forma sinérgica la
señalización intracelular estimulando la reparación muscular. Nuestra visión es
aprovechar este mecanismo que sucede a nivel molecular. Asimismo, se identificaron
qué compuestos de boro podrían utilizarse como nuevas terapias para el tratamiento de
distrofias musculares.
En este proyecto participará Duchenne Parent Project España (DPPE), una
asociación de pacientes de DMD y BMD, entidad que tiene la finalidad de trabajar desde
diversas líneas de actuación, todas ellas con el fin de ofrecer el mejor apoyo a las
personas afectadas y sus familias, avanzar en todas aquellas mejoras que incrementen
su calidad de vida y dedicar todos los recursos posibles a proyectos de investigación
para lograr la cura para la DMD y BMD. La participación de DPPE en este proyecto es
fundamental dado que contribuirá de manera activa al seguimiento y coordinación del
proyecto junto con la investigadora principal del mismo.
Por su parte, la otra entidad participante es CIBER, más en concreto su área
temática dedicada a la investigación en Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina que
se encargará de la ejecución de las siguientes tareas científicas asociadas al proyecto:
